Американская биотехнологическая компания начала клинические испытания в Колумбии, чтобы протестировать новую терапию, предназначенную для обращения вспять процесса старения и, в свою очередь, для лечения заболеваний, связанных с возрастом, согласно сообщениям в новостях.
Но чтобы украсть глоток из этого предполагаемого источника молодости, участники испытания должны сначала получить более 1 миллиона долларов - плата, которая кажется еще более астрономической, если учесть, что большинство клинических испытаний либо бесплатны, либо предоставляют участникам финансовую компенсацию, согласно отчет OneZero, среднего издания о технологии и науке.
Дорогое испытание проводит Libella Gene Therapeutics, канзасская компания, чей веб-сайт провозглашает, что «будущее здесь». Компания объявила о своем намерении протестировать свои антивозрастные средства в Картахене, Колумбия, в 2018 году, и начала набор для испытаний в октябре этого года. Используя моногенную терапию, Libella стремится «предотвратить, отсрочить или даже обратить вспять» общие последствия старения, а также лечить заболевания, возникающие в пожилом возрасте, такие как болезнь Альцгеймера, сообщает ClinicalTrials.gov.
Фактически, в своем собственном пресс-релизе компания хвасталась, без доказательств, что ее генная терапия «может быть первым в мире лекарством от болезни Альцгеймера». Смелое утверждение поднимает очевидный вопрос: будет ли лечение действительно работать?
Краткий ответ: Никто не знает, но тот факт, что Libella поставила свою деятельность за пределы досягаемости Управления по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA), не внушает доверия, говорят эксперты OneZero.
Средство от старения?
В отличие от антивозрастных кремов для лица, которые смягчают поверхностные признаки старения, терапия Libella направлена на то, чтобы обратить старение с нуля, так сказать, начиная с уровня наших генов. В частности, генная терапия предназначена для удлинения теломер пациентов - структур, которые закрывают кончики хромосом и предотвращают изнашивание генетического материала внутри. Согласно Стэнфордской медицине, теломеры становятся короче каждый раз, когда клетка делится, и когда структуры достигают критической длины, клетки либо перестают делиться, либо погибают.
Теория гласит: если вы восстановите укороченные теломеры тела, процесс старения может быть повернут вспять. Это не новая идея. Несколько исследований на мышах показывают, что использование генной терапии для удлинения теломер может обратить вспять определенные признаки старения у животных. Исследование, проведенное в 2015 году в Стэнфорде, выявило аналогичные эффекты в изолированных клетках человека; обработка удлинила теломеры клеток путем игры с близким родственником ДНК, называемым РНК, который помогает клеткам строить белки.
Терапия Libella направлена на то, чтобы помочь клеткам восстановить теломеры, активируя ген в их ДНК, который обычно выключается. Ген, называемый TERT, содержит инструкции по созданию белка, называемого «теломераза», фермента, который добавляет молекулы к концу теломер и предотвращает укорочение структур во время репликации клеток, согласно отчету 2010 года в журнале Biochemistry.
Ведущий научный сотрудник Либеллы, молекулярный биолог Уильям Эндрюс, первоначально помог идентифицировать человеческий фермент теломераза в биотехнологической фирме Geron. Позже он лицензировал генную терапию, основанную на обнаружении Либеллы, согласно OneZero. «Я не могу назвать единственную причину старения, но она играет определенную роль для людей», - сказал Эндрюс изданию.
Эндрюс в ближайшее время будет испытан в Колумбии, где, согласно OneZero, один 79-летний мальчик получит антивозрастное лечение в следующем месяце. В исследование по борьбе со старением будут включены еще четыре участника старше 45 лет, и основное внимание будет уделено проверке того, что лечение является «безопасным и переносимым», то есть оно не наносит вред пациентам и не вызывает неприемлемых побочных эффектов.
Еще два испытания будут использовать ту же терапию, но нацелены на «предотвращение, задержку или даже реверсирование развития» болезни Альцгеймера и критической ишемии конечностей, возрастного состояния, при котором артерии человека становятся сильно закупоренными. Участники этих испытаний уже должны быть диагностированы с расстройствами.
После лечения участники всех трех исследований будут оставаться в клинике в течение 10 дней для дальнейшего наблюдения, а затем через равные промежутки времени возвращаться к осмотрам в течение следующего года.
Эксперты обеспокоены
Генная терапия Либеллы включает однократную инъекцию, вводимую внутривенно; При лечении болезни Альцгеймера используется та же формула, но врачи вводят препарат в спинномозговую жидкость пациента. Внутри продукта модифицированный вирус переносит ген TERT в клетки и вводит генетический материал в их ДНК. Модифицированные вирусы не могут передавать заболевания людям, но в достаточно высоких дозах микробы могут вызывать у пациента вредный иммунный ответ, согласно исследованию на животных, проведенном в 2018 году. Представители Libella отказались сообщить, какую дозу получат участники клинического исследования.
«Все, что я могу сказать, это много», - сказал Эндрюс OneZero.
Помимо потенциальных побочных эффектов, по словам одного эксперта, тот факт, что лечение Либеллы будет проводиться вне рамок FDA, говорит о многом. Ли Тернер, биоэтик из Университета Миннесоты, сказал OneZero, что «хотя компания базируется в Соединенных Штатах, им удалось найти способ уклониться от федерального закона США, перейдя в юрисдикцию, где легче заниматься эта деятельность. "
По словам Тернера, вступительный взнос в 1 миллион долларов также вызывает тревогу, учитывая, что в большинстве клинических испытаний пациентам ничего не нужно вводить. Эндрюс сказал OneZero, что плата оправдана, потому что она обходится компании в сотни тысяч долларов, чтобы сделать достаточно продукта для лечения только одного человека.
По ее словам, появление испытаний на ClinicalTrials.gov, официальном реестре, который ведет Национальный институт здоровья, не повышает их достоверность. По ее словам, автоматизированная база данных может легко манипулироваться и «может использоваться в качестве маркетинговой платформы».
Это касается и других заинтересованных сторон в бизнесе по расширению теломер. Майкл Фоссель, основатель и президент биотехнологического стартапа Telocyte, рассказал OneZero, что собственная терапия его компании похожа на терапию Libella - разница в том, что Telocyte ищет одобрения через FDA. «Мы боимся, что что-то пойдет не так, будь то с точки зрения безопасности или эффективности», - сказал он.
Но даже в лучшем случае, когда ни один пациент не причинит вреда, терапия Либеллой все еще может не принести ощутимой пользы для здоровья. Некоторые исследования показывают, что не существует никакой связи между длиной теломер и старением.
Например, исследование, опубликованное в этом году, изучило более 261 000 человек в возрасте от 60 до 70 лет и не обнаружило никакой корреляции между длиной теломер участников и их возрастными показателями здоровья, включая их общую когнитивную функцию, мышечную целостность и возраст их родителей. , Длинные теломеры ассоциировались с пониженным риском ишемической болезни сердца по сравнению с короткими теломерами, но более длинная теломер также была связана с повышенным риском развития рака.
«Удлинение теломер может дать небольшой выигрыш в состоянии здоровья в более позднем возрасте» и привести к повышенному риску рака, отмечают авторы.
Еще неизвестно, действительно ли Либелла действительно использовала источник молодости, но, учитывая сомнительный характер их клинических испытаний, потенциальные участники могут пожелать проявить осторожность, прежде чем переехать в Колумбию и выделить 1 миллион долларов, чтобы получить шанс прожить дольше.
