По сообщениям СМИ, первое исследование, посвященное проверке технологии редактирования генов CRISPR внутри человеческого тела, должно начаться в Соединенных Штатах.
По данным Associated Press, в исследовании планируется использовать CRISPR для лечения наследственных заболеваний глаз, которые вызывают слепоту.
Люди с этим заболеванием имеют мутацию в гене, который влияет на функцию сетчатки, светочувствительных клеток в задней части глаза, которые необходимы для нормального зрения. Это состояние является формой врожденного амавроза Лебера, одной из наиболее распространенных причин детской слепоты, которая поражает от 2 до 3 новорожденных из каждых 100 000, согласно данным Национального института здравоохранения.
Об этом сообщает AP, что лечение исправит мутацию с помощью CRISPR, инструмента, который позволяет исследователям точно редактировать ДНК в определенном месте.
Исследователи будут использовать инъекцию для доставки лечения непосредственно к светочувствительным клеткам, говорится в заявлении Editas Medicine, компании, которая проводит исследование вместе с Allergan.
В исследование будут включены 18 пациентов, как детей (в возрасте от 3 лет), так и взрослых.
Новое исследование отличается от противоречивого исследования китайского ученого, который использовал CRISPR для редактирования геномов близнецов в прошлом году. В этом случае китайский ученый отредактировал ДНК эмбрионов, и эти изменения гена могут быть переданы следующему поколению, сообщает AP. По данным AP, в новом исследовании правки ДНК, сделанные у детей и взрослых, не могут быть переданы их потомству.
