Стремление доктора понять свое собственное редкое заболевание заставило его испытать экспериментальное лечение на себе, и это, возможно, сработало. Врач, доктор Дэвид Файдженбаум, доцент Медицинского факультета Перельманского университета при Пенсильвании, находился в состоянии ремиссии с тех пор, как пять лет назад впервые использовал себя в качестве «испытуемого».
Теперь, новое исследование предполагает, что лечение Файгенбаума может помочь другим с этим редким воспалительным заболеванием, известным как болезнь Каслмана.
Новое исследование показывает, что пациенты с тяжелыми формами состояния, которые не ответили на предыдущую терапию, могут получить пользу от лечения, которое нацелено на специфический сигнальный путь внутри клеток, называемый путем PI3K / Akt / mTOR.
Работа, опубликованная сегодня (13 августа) в «Журнале клинических исследований», является одним из немногих случаев, когда ведущий автор доклада (Файгенбаум) также является пациентом в исследовании.
Поиски доктора начались в 2010 году, когда Файгенбаум, который тогда был спортивным 25-летним в медицинской школе, внезапно заболел. Согласно отчету, у него появились опухшие лимфатические узлы, боли в животе, усталость и извержение мелких красных пятен на теле. Состояние Файгенбаума вскоре ухудшилось и стало опасным для жизни.
Файгенбаум был в конечном итоге диагностирован с болезнью Каслмана, которая на самом деле является группой воспалительных заболеваний, которые поражают лимфатические узлы. Около 5000 человек в США ежегодно диагностируют одну из форм болезни Каслмана. Пациенты с болезнью Каслмана могут иметь легкую форму заболевания с одним пораженным лимфатическим узлом, в то время как другие имеют аномальные лимфатические узлы по всему телу и развивают опасные для жизни симптомы, включая недостаточность органов.
Файгенбаум имеет эту более тяжелую форму, известную как идиопатическая многоцентрическая болезнь Каслмана (iMCD), которая диагностируется только у 1500-1800 американцев в год, согласно отчету. Тяжелая форма заболевания похожа на несколько аутоиммунных состояний, но, как и рак, она также вызывает чрезмерный рост клеток, в данном случае в лимфатических узлах. Приблизительно 35% людей с iMCD умирают в течение пяти лет после диагноза. Хотя существует одно одобренное лечение болезни Каслмана, препарат под названием силтуксимаб, не все пациенты отвечают на терапию.
Файгенбаум попал в эту группу. Никакие существующие методы лечения не помогли ему, и его симптомы продолжали возвращаться - в течение 3,5 лет после его диагноза он был госпитализирован восемь раз, говорится в сообщении. Но, изучая свои собственные образцы крови, Файгенбаум выявил возможный ключ к его болезни. Прямо перед вспышкой он увидел скачок в количестве иммунных клеток, называемых активированными Т-клетками, а также увеличение уровня белка, называемого VEGF-A. Оба эти фактора регулируются путем PI3K / Akt / mTOR.
Файгенбаум предположил, что лекарство, которое ингибирует этот путь, может помочь с его состоянием. Он обратился к препарату под названием сиролимус, который ингибирует этот путь и уже используется для предотвращения отторжения органов у пациентов, перенесших пересадку почки. У Файгенбаума не было обострения симптомов с тех пор, как он начал принимать препарат в 2014 году.
В новом исследовании Файгенбаум и его коллеги сообщают, что у двух других пациентов с iMCD также наблюдалось повышение уровня активированных Т-клеток и VEGF-A до того, как их симптомы вспыхнули. После лечения сиролимусом у обоих пациентов наблюдалась стойкая ремиссия. До настоящего времени у обоих пациентов без рецидива прошло 19 месяцев.
«Наши результаты являются первыми, связывающими Т-клетки, VEGF-A и путь PI3K / Akt / mTOR с iMCD», - сказал Файгенбаум. «Самое главное, эти пациенты улучшились, когда мы подавили mTOR. Это крайне важно, потому что это дает нам терапевтическую цель для пациентов, которые не реагируют на силтуксимаб».
Хотя новые результаты являются многообещающими, в исследовании приняли участие только три пациента, и необходимы более масштабные исследования, чтобы показать, что этот препарат является эффективным средством лечения iMCD. Вскоре Файгенбаум и его коллеги планируют начать клиническое испытание для тестирования сиролимуса у 24 пациентов с iMCD.
- 10 самых странных медицинских исследований (в новейшей истории)
- 14 самых причудливых научных открытий
- 12 удивительных образов в медицине
Первоначально опубликовано на Живая Наука.
