Агентство США объявило сегодня (23 октября), что Национальный институт здравоохранения США (NIH) хочет вылечить ВИЧ и серповидноклеточную анемию с помощью генной терапии и инвестирует 100 миллионов долларов в течение следующих четырех лет.
В этих усилиях NIH станет партнером Фонда Билла и Мелинды Гейтс, который также инвестирует 100 миллионов долларов.
Крайне важно, чтобы партнерство было направлено на то, чтобы сделать лечение доступным и доступным для людей во всем мире, особенно в развивающихся странах, где бремя этих болезней является самым большим.
«Это очень смелая цель, но мы решили добиться больших результатов», - заявил сегодня на пресс-конференции д-р Фрэнсис Коллинз, директор НИЗ.
Цель этих усилий - подготовить терапию к клиническим испытаниям в США и странах Африки к югу от Сахары в течение следующих семи-десяти лет.
Большинство из 38 миллионов человек, живущих с ВИЧ, живут в развивающихся странах, а две трети живут в странах Африки к югу от Сахары. Что касается серповидно-клеточной анемии, то большинство случаев также происходит в странах Африки к югу от Сахары.
NIH пытается найти лекарство от ВИЧ на протяжении «десятилетий и десятилетий», сказал доктор Энтони Фаучи, директор Национального института аллергии и инфекционных заболеваний. Хотя современные методы лечения антиретровирусной терапией (АРТ) эффективны для подавления вируса в организме, они не являются лекарством и должны приниматься каждый день. Более того, миллионы людей с ВИЧ не имеют доступа к АРТ-лечению.
По словам Фаучи, хотя ученые работают над созданием основанных на генах лекарств от ВИЧ, эти подходы часто являются дорогостоящими и их трудно реализовать в больших масштабах. Например, некоторые из этих методов лечения вынимают клетки из тела пациента, а затем повторно вводят их, дорогостоящее и трудоемкое вмешательство.
По этой причине новое сотрудничество будет сосредоточено на разработке лекарств, в которых используются подходы «in vivo», то есть они происходят внутри тела, сказал Фаучи. Одним из примеров этого может быть удаление гена рецептора CCR5, который ВИЧ использует для проникновения внутрь клеток. Другая идея состоит в том, чтобы вырезать «провирусную» ДНК ВИЧ, которая скопировалась в геном человека и скрывается в организме даже после многих лет лечения.
Точно так же для серповидно-клеточной анемии целью было бы разработать терапию in vivo, которая могла бы восстановить генетическую мутацию, вызывающую заболевание. Это потребовало бы системы доставки на основе генов, которая могла бы избирательно воздействовать на мутацию.
«Борьба с этими болезнями потребует нового мышления и долгосрочной приверженности. Я очень рад видеть объявленное сегодня новаторское сотрудничество, которое может помочь решить две из самых серьезных проблем общественного здравоохранения в Африке», - Матшидисо Ребекка Моети, Всемирная организация здравоохранения Региональный директор Организации по Африке, говорится в заявлении.
Тем не менее, потребуется много работы, чтобы убедиться, что эти методы лечения являются безопасными и эффективными.
«Совершенно очевидно, что у нас есть пути, и поэтому это 10-летнее усилие, чтобы попытаться выполнить это обещание и воплотить его в реальность», - сказал Коллинз.
Ранее в этом году администрация Трампа объявила о плане прекращения эпидемии ВИЧ в США через 10 лет.
