В воскресенье (4 февраля) генеральный директор стартапа по биомедицине Аарон Трейвик ввел себе непроверенное лечение герпеса перед живой аудиторией.
И - потому что сейчас 2018 год - Трейвик, конечно, транслировал все это на Facebook.
Трейвик рекламировал самоэксперимент с BuzzFeed как попытку повысить научную прозрачность и продвинуть науку вперед, но биомедицинские эксперты говорят, что выступать в роли подопытного человека ничего подобного не делает. Эксперимент с одним субъектом не может показать, что лечение работает, и, безусловно, не может доказать его безопасность, сказал доктор Уильям Шаффнер, специалист по инфекционным заболеваниям в Медицинском центре Университета Вандербильта, который отметил, что не может комментировать Эксперимент Трейвика конкретно.
«Медицинская наука, как говорится, изобилует отдельными экспериментами и небольшими сериями случаев, которые вначале выглядели очень оптимистично, но впоследствии оказались неверными», - сказал Шаффнер в интервью Live Science.
Экспериментирование
Трейвик является генеральным директором Ascendance Biomedical, небольшого стартапа, который в прошлом году организовал живую демонстрацию предполагаемой генной терапии ВИЧ. Генная терапия - это лечение, которое направлено на изменение ДНК человека, чтобы произвести лечение внутри его собственных клеток. Например, вместо того, чтобы производить и вводить терапевтический белок, идея состоит в том, чтобы изменить геном человека таким образом, чтобы он сам производил этот белок, предположительно на длительный срок.
Испытуемый-добровольец в эксперименте на ВИЧ, биохакер по имени Тристан Робертс, у которого есть ВИЧ, сообщил через месяц после инъекции, что его вирусная нагрузка возросла, а не снизилась после теста. Робертс написал на Medium, что число его особой ячейки для борьбы с инфекцией, известной как клетки CD4, немного возросло, но - иллюстрируя трудности сбора полезной информации из экспериментов с одним человеком - это могло быть вызвано тем, что на этой неделе у него была небольшая температура, пишет Робертс.
Вскоре после того, как Робертс вживую вживил инъекционную терапию «сделай сам», Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов (FDA) выпустило предупреждение против использования непроверенной генной терапии. Клинические исследования этих методов лечения, как и любого нового лекарства или вакцины, требуют применения нового лекарственного средства в соответствии с предупреждением агентства. Продажа или тестирование на людях любой терапии без этого приложения является незаконным.
Трейвик и Робертс, однако, обошли это требование путем собственных экспериментов, которые FDA до сих пор не преследовала. (Обещание компании отдать свои экспериментальные составы любому, кто хочет их, может более не соответствовать закону, сказал BuzzFeed News Патти Цеттлер, бывший главный юрисконсульт FDA).
В воскресной демонстрации Трейвика перед живой аудиторией на конференции BdyHax в Остине, штат Техас, он сравнил себя с Джонасом Солком, изобретателем вакцины против полиомиелита, и Луи Пастером, который разработал вакцину против бешенства.
Ярлыки
Пастер, который работал в конце 1800-х годов до того, как сложилась современная медицинская этика, использовал экспериментальную вакцину против бешенства на мальчике, которого укусила бешеная собака, хотя только после того, как вакцина была испытана на животных и только после большого колебания риск, согласно «Кто идет первым? История самоэкспериментов в медицине» (University of California Press, 1998). Наконец, Пастер согласился дать вакцину, учитывая, что другого лечения не было и что мальчик мог умереть в течение нескольких дней без него.
(Мальчик выжил. Пастер продолжал проводить испытания вакцины на людях, которая была эффективной, но вызвала фатальные реакции у нескольких участников его исследований. Согласно «Кто идет первым», его критиковали большую часть оставшейся жизни за слишком быстро переходить к испытаниям на людях.)
Солк согласился на тестирование вакцины против полиомиелита на себе и своей семье перед полевыми испытаниями в 1950-х годах, согласно статье, опубликованной в 2012 году в журнале Texas Heart Institute Journal, но вакцина уже прошла испытания на животных. Лечение, введенное Трейвиком, не было проверено на животных.
«Тот факт, что кто-то стоит на сцене, вводя что-то себе, уже вызывает у меня беспокойство», - сказал доктор Пол Оффит, эксперт по вакцинам в Детской больнице Филадельфии, который помог изобрести ротовирусную вакцину. Оффит сказал, что на разработку вакцины против ротовируса ушло 26 лет: 10 лет на фундаментальные исследования и еще 16 лет на разработку безопасной и эффективной версии вакцины для людей.
«Если вы хотите, чтобы что-то было продуктом, вы должны показывать каждый шаг на пути следования передовой практике», - сказал Оффит в интервью Live Science.
«Надлежащая практика» для новой терапии или вакцины означает доклиническую работу (которая включает в себя эксперименты на животных) и должна быть задокументирована FDA для выдачи этой желанной лицензии на исследование нового лекарственного средства. Затем, по словам Шаффнера, разработчик может перейти к фазе I клинических испытаний на небольших группах людей, которые в первую очередь предназначены для обеспечения безопасности нового препарата. Затем идут испытания фазы II, в которых рассматриваются как эффективность, так и безопасность.
Наконец, в исследованиях фазы III используются методы золотого стандарта, чтобы показать, что лекарство действительно работает и насколько хорошо: они масштабные и двойные слепые, сказал Шаффнер, так что ни пациент, ни исследователи не знают, кто получает реальное лечение по сравнению с плацебо. По словам Шаффнера, на протяжении всего процесса независимая группа экспертов, известная как «комитет по мониторингу данных и безопасности», рассматривает исследования, чтобы убедиться, что эксперименты проводятся правильно и безопасно. Шаффнер в настоящее время работает в двух таких комитетах.
Неясно, как FDA отреагирует на хакерский менталитет Ascendance, хотя «им не нравится зрелищность», сказал Оффит. Но реальной опасностью для таких компаний, как Ascendance, может быть неотъемлемый риск того, что они делают. В 1999 году подросток по имени Джесси Гелсингер присоединился к клиническому испытанию генной терапии, предназначенной для лечения его генетического заболевания печени. Вместо этого терапия вызвала серьезный иммунный ответ, который убил Гелсингера в течение нескольких дней.
По словам Шаффнера, при любом новом лекарственном лечении будут побочные эффекты и побочные эффекты. Генная терапия, которая является научно и клинически новой, вряд ли станет исключением.
«Это та область, в которой вы хотите быть вдвойне осторожными, потому что мы раньше не заходили в эту область», - сказал он.
FDA одобрило свою первую генную терапию только в прошлом году.
